A biofarmaceutica internacional Sobi, dedicada ao desenvolvimento de tratamentos inovadores para pessoas que vivem com doenças raras, passou a disponibilizar uma nova classe de medicamentos inovadores para a paramiloidose, conhecida como a doença dos pezinhos, e para a síndrome de quilomicronemia familiar.
Através de um acordo celebrado com a norte-americana Akcea Therapeutics, em dezembro de 2020, a Sobi dará continuidade à comercialização de dois tratamentos – inotersen e volanesorseno – nos mercados da Europa e Médio Oriente.
Segundo o Prof. Doutor António Araújo, country lead da Sobi Portugal, estes dois medicamentos “são um complemento e uma grande contribuição” para o portefólio de medicamentos no tratamento de doenças raras, sendo ambos de administração subcutânea. “Estes fármacos atuam principalmente ao nível do fígado e têm como alvos terapêuticos proteínas especificas envolvidas nestas doenças.”
O responsável acrescenta que a empresa continuará a utilizar todo o conhecimento e experiência na produção de medicamentos essenciais para pessoas com doenças raras em áreas onde ainda existe grande necessidade médica.
Em termos técnicos, é possível afirmar que estes novos medicamentos, da classe dos oligonucleótidos antisense, apresentam a capacidade de alterar o impacto destas patologias, porque atuam através do reconhecimento do ARN mensageiro (ácido ribonucleico) correspondente a determinadas proteínas que estão envolvidas na causa das doenças.
Inotersen e volanesorseno são indicadas para o tratamento de duas patologias raras e hereditárias, a polineuropatia de fase 1 ou 2, em adultos com amiloidose hereditária por transtirretina (hATTR) (paramiloidose) e para a síndrome de quilomicronemia familiar (SCF).
Fonte: Newsfarma 15.02.2021