Anvisa anuncia a aprovação para tratamento de pacientes com cardiomiopatia amiloidótica por transtirretina, doença hereditária ou senil que afeta o coração, com Vyndaqel.
Foi aprovada pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), a nova indicação do medicamento Vyndaqel (tafamidis meglumina), da Pfizer, para pacientes com cardiomiopatia amiloidótica por transtirretina (ATTR-CM). Trata-se de uma doença rara e subdiagnosticada que está associada à insuficiência cardíaca progressiva e, para a qual, não havia opção terapêutica medicamentosa aprovada. Em 2018, o Tafamidis foi definido pela agência regulatória norte-americana, a Food and Drug Administration (FDA), como terapia inovadora para pacientes com ATTR-CM e teve a produção acelerada (fast track). Assim, com o objetivo de acelerar a sua aprovação.
Vyndaqel (Tafamidis Meglumina)
A prevalência da cardiomiopatia amiloidótica por transtirretina, no Brasil e em âmbito mundial, é desconhecida. Estima-se que menos de 1% dos pacientes já tenham sido diagnosticados. Sem tratamento, a expectativa de vida é de apenas 2 a 3 anos e meio após o diagnóstico. O medicamento, agora aprovado para comercialização no Brasil, muda este cenário. “Até então, as opções eram gerenciar os sintomas e, em casos raros, o transplante de órgãos. Com esse medicamento, os pacientes podem viver mais e com mais qualidade de vida”, ressalta a diretora médica da Pfizer Brasil, Márjori Dulcine.
A afirmação é amparada pelos resultados positivos de um estudo clínico de fase três que evidenciou a eficácia, bem como a segurança e a tolerabilidade às doses. Nessa pesquisa, o tafamidis foi associado a uma redução significativa na frequência das hospitalizações e na mortalidade dos pacientes na comparação com placebo, considerando um período de 30 meses. Multicêntrico, duplo-cego e randomizado, o estudo foi realizado a partir de uma dose oral diária de tafamidis meglumina (de 20 mg ou 80 mg).
Participaram 441 pacientes, incluindo tanto indivíduos com a forma hereditária da doença como aqueles com o tipo selvagem (relacionado ao envelhecimento). Estima-se que 90% dos pacientes com cardiomiopatia amiloidótica associada à transtirretina sejam do tipo selvagem (3,4,5). Assim, a mortalidade foi menor entre os 264 pacientes que receberam tafamidis do que entre os 177 pacientes que receberam placebo.
Nas duas formas da doença, em decorrência da mutação, a proteína transtirretina torna-se insolúvel e suscetível à formação de fibrilas amiloides, que se acumulam em diversos tecidos do corpo. Essas estruturas, quando se concentram no coração, interferem em seu funcionamento. Desse modo, o medicamento age na estabilização dessas proteínas.
Pioneirismo também em pausar a PAF
Em 2016, Vyndaqel foi aprovado no Brasil para o tratamento da polineuropatia amiloidótica familiar (PAF), uma enfermidade genética rara e irreversível, mais comum em descendentes de portugueses. O medicamento foi o primeiro tratamento medicamentoso específico para a PAF, também chamada de paramiloidose ou ATTR-PN. Antes de seu lançamento, a única alternativa para tratar a enfermidade era o transplante de fígado.
A PAF é causada por uma mutação no gene da proteína TTR, o que leva à produção de proteínas instáveis. Essas estruturas defeituosas, em vez de fluírem pelo plasma sanguíneo, se acumulam em diferentes órgãos do corpo. Desse modo, interferindo em seu funcionamento. O Vyndaqel (tafamidis meglumina) age, justamente, impedindo que essas proteínas se desestabilizem. Assim, pausando a PAF. O medicamento, para essa indicação, foi incorporado no SUS em 2018.
Geralmente, a enfermidade se manifesta entre os 30 e os 40 anos de idade, no auge da capacidade produtiva. Em média, esses pacientes morrem dez anos após os primeiros sintomas, se não houver tratamento adequado.
Fonte: Guia da farmácia 17.12.19