Entenda mais sobre o remédio que utiliza edição genética do DNA
O primeiro remédio do mundo com tecnologia CRISPR/Cas9, de edição genética, já está autorizado para uso em pacientes acima de 12 anos. O medicamento CASGEVY é indicado para o tratamento da anemia falciforme e talassemia, doenças genéticas que atingem o sangue e que exigem cuidados para o resto da vida. O alvará para a venda da medicação foi liberado pela Agência Reguladora de Medicamentos e Produtos para a Saúde do Reino Unido.
Para especialistas, esse é um grande passo no combate às doenças e representa esperança de qualidade de vida a partir de drogas produzidas com esse tipo tecnologia. Na anemia falciforme, há uma forma anormal dos glóbulos vermelhos, que adquirem aparência semelhante a uma foice e experimentam crises recorrentes de oclusão vascular (VOCs), enquanto a talassemia maior afeta a produção de hemoglobina, causando uma espécie de anemia e interfere no desenvolvimento físico e gera mal-estar constante.
Reshma Kewalramani, diretoraexecutiva e presidente da Vertex, disse que a conquista deve ser celebrada. “Hoje é um dia histórico na ciência e na medicina: esta autorização do CASGEVY na Grã-Bretanha é a primeira regulatória de uma terapia baseada em CRISPR no mundo”, afirmou em nota.
Prêmio Nobel
A tecnologia de edição de DNA, utilizada na produção dessa medicação, rendeu o Nobel de Química 2020 às cientistas francesa Emmanuelle Charpentier e a norte-americana Jennifer A. Doudna. Os fabricantes Vertex farmacêutica e CRISPR Therapeutics comemoraram a liberação do CASGEVY no tratamento inovador das condições genéticas.
Em dois ensaios clínicos globais de CASGEVY, segundo as empresas responsáveis, o remédio alcançou resultados positivos, pois os pacientes não apresentaram VOCs graves nem se tornaram dependentes de transfusão por pelo menos 12 meses consecutivos. A expectativa é que esses benefícios durem ao longo da vida. O perfil de segurança observado pelos pesquisadores também foi consistente, com efeitos colaterais esperados de procedimentos intensivos.
Qualidade de vida
Segundo Salmo Raskin, especialista em genética e diretor do Laboratório Genetika, em Curitiba, no Paraná, o tratamento baseado no novo medicamento estimula a produção de proteína comum, que cessa no nascimento, e que com a medicação será possível restabelecer, possibilitando melhoria no quadro clínico do paciente.
Raskin acrescentou que o medicamento causa uma verdadeira revolução ao modificar o material genético de forma específica. “Ele provoca uma mudança fazendo com que um tipo de hemoglobina, que é produzida durante o período fetal, volte a ser fabricada. Depois do nascimento, esse tipo de hemoglobina para de ser produzida e dá espaço a outra, que no caso de quem tem essas doenças, é defeituosa.”
Fonte: Guia da Farmácia 17.11.2023