A Púrpura Trombocitopênica Trombótica adquirida atinge cerca de duas pessoas a cada um milhão por ano
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) acaba de aprovar o Cablivi® (caplacizumabe), um anticorpo monoclonal para tratamento de adultos com episódio de Púrpura Trombocitopênica Trombótica adquirida (PTTa), em conjunto com plasmaférese (troca plasmática) e imunossupressão.
Cablivi é o primeiro e único medicamento aprovado no Brasil para o tratamento associado de PTTa, uma doença hematológica aguda, muito rara e potencialmente fatal.
E caracterizada, então, por anemia hemolítica microangiopática, trombocitopenia grave e isquemia de tecido.
A saber, a Púrpura Trombocitopênica Trombótica adquirida atinge cerca de duas pessoas a cada um milhão por ano.
Trata-se, portanto, de uma doença autoimune causada por uma deficiência grave na enzima ADAMTS13, responsável pela quebra do fator de von Willebrand (FVW).
Na PTTa, anticorpos inibem a atividade dessa enzima e o acúmulo do fator FVW causa a formação de coágulos em pequenos vasos por todo o corpo, levando, então, à ocorrência de tromboses e disfunção orgânica.
Sintomas
Os principais sintomas da Púrpura Trombocitopênica Trombótica adquirida são:
Anemia; baixa contagem de plaquetas, causando manchas roxas pelo corpo; alterações neurológicas, como confusão mental, convulsões e dor de cabeça; febre e alterações renais.
“A PTTa é considerada uma emergência médica, na qual o paciente precisa de início imediato do tratamento, incluindo suporte hemoterápico (trocas plasmáticas) e, frequentemente, internação em unidades de tratamento intensivo. Quem recebe esse diagnóstico pode enfrentar dificuldades no tratamento e há, ainda, a possibilidade de recorrência da condição. A aprovação de Cablivi representa uma segunda chance para o paciente que passa pela PTTa”, afirma o diretor médico da Sanofi Genzyme, Bernardo Soares.
Sobre o medicamento
Cablivi atua direta e rapidamente na trombose microvascular, o principal fator relacionado à mortalidade e morbidade da PTTa, ao bloquear a interação do Fator de von Willebrand com as plaquetas.
Calibivi foi aprovado com base nos resultados do estudo clínico de Fase 3 controlado por placebo, multicêntrico, randomizado e duplo-cego, conhecido como HERCULES, que avaliou a eficácia de caplacizumabe em conjunto com plasmaférese (troca plasmática) e imunossupressão em 145 adultos durante um episódio de Púrpura Trombocitopénica Trombótica adquirida.
É o primeiro medicamento baseado em Nanoanticorpos da Sanofi a receber aprovação no Brasil.
Nanoanticorpos são uma nova classe de proteínas exclusivas, com propriedades terapêuticas produzidas a partir de fragmentos de anticorpos de domínio único que possuem propriedades estruturais e funcionais únicas semelhantes aos anticorpos de cadeia pesada de ocorrência natural.
Fonte: Guia da Farmácia 11.06.2021